Компания Prime Medicine, базирующаяся в Кембридже, представила предварительные данные клинических испытаний своей экспериментальной генной терапии PM359, нацеленной на лечение хронической гранулематозной болезни (ХГБ). Эта тяжёлая иммунная недостаточность затрагивает различные иммунные клетки, включая нейтрофилы. Испытываемая на подростке терапия продемонстрировала восстановление функции важного фермента более чем в двух третях нейтрофилов через месяц после введения, без выявления серьёзных побочных эффектов.
Результаты внушают оптимизм, однако Аннарита Миччио, специалист по генной терапии из Института Imagine при больнице Некер для детей в Париже, считает метод перспективным, но подчёркивает необходимость дальнейших наблюдений на протяжении от шести месяцев до года для окончательной оценки эффективности. Положительные результаты ранее проведённых исследований на мышах компанией Prime Medicine также придают уверенности. Миччио отмечает, что исследователи применили тщательно продуманную стратегию с акцентом на долговременный эффект.
Несмотря на успешные результаты, Prime Medicine решила остановить самостоятельную разработку PM359 и искать партнёров для продолжения клинических испытаний. Это решение связано с экономическими вызовами разработки генной терапии для редких заболеваний, объясняет Дэвид Лю, химик-биолог из Броуд-института Гарвардского университета и MIT, один из основателей компании. Он подчёркивает, что достижения в науке уже позволяют многим пациентам извлечь пользу из таких методов лечения, однако финансовая составляющая остаётся значимой.
В качестве примера, Лю называет единственную генную терапию, доступную на сегодняшний день, — CRISPR–Cas9-терапию для лечения серповидно-клеточной анемии и β-талассемии, стоимостью свыше $2 миллионов за дозу, внедряемую в США и Великобритании медленно.
По словам Джозефа Хасия, медицинского генетика из Медицинской школы Кекка при Университете Южной Калифорнии, ситуация схожа с выпуском новых моделей iPhone: регулярно появляются новые, усовершенствованные методы редактирования генома, обещающие более эффективные и доступные способы лечения. Разработка и улучшение инструментов генного редактирования продолжаются, открывая новые перспективы в лечении редких и сложных заболеваний. Однако, вопрос коммерциализации и доступности таких дорогих терапий по-прежнему стоит остро.
Источник: iXBT
