Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (iPSC) представляют собой зрелые клетки человеческого организма (например, элементы кожи или крови), которые в лабораторных условиях были возвращены в исходное состояние, идентичное эмбриональному. Благодаря своей универсальности они способны трансформироваться в ткани любого типа: от нейронов и кардиомиоцитов до клеток печени или сетчатки глаза. Данная технология, первооткрывателем которой стал выдающийся японский биолог Синъя Яманака, открыла перед современной биомедициной колоссальные перспективы: от моделирования патологических процессов и тестирования фармацевтических новинок до создания биоматериалов для регенеративной терапии без использования эмбрионов.
6 марта Министерство здравоохранения, труда и благосостояния Японии официально санкционировало использование первых в мире терапевтических продуктов, созданных на основе этой технологии. Это событие стало кульминацией двадцатилетних научных изысканий, начавшихся с фундаментального открытия в лаборатории профессора Яманаки в 2006 году.
Фото: Shinya Yamanaka, Kyoto University
Первый инновационный продукт — ReHeart от стартапа Qualipse (Осака) — представляет собой многослойные структуры из кардиомиоцитов, выращенных из донорских iPS-клеток. Они имплантируются непосредственно на ткани сердца пациентов, страдающих тяжелой сердечной недостаточностью, что стимулирует регенерацию миокарда и восстанавливает кровоснабжение. В ходе клинических испытаний у добровольцев было зафиксировано существенное улучшение сердечной функции.
Второй препарат — AmShepli (лагунепроцелл), созданный альянсом Sumitomo Pharma и Racthera, предназначен для борьбы с болезнью Паркинсона. Методика предполагает трансплантацию в головной мозг клеток-предшественников дофаминергических нейронов. По результатам двухлетних наблюдений у большинства пациентов отмечена стабилизация двигательных функций и высокая приживаемость трансплантированного материала.
Оба препарата изготавливаются на первой в мире коммерческой линии по выпуску лекарственных средств из iPS-клеток (комплекс SMaRT в Осаке), а поставку исходного биологического сырья осуществляет Фонд исследований iPS-клеток при Киотском университете.
Текущее одобрение носит условный характер: параметры эффективности и безопасности будут проходить дополнительную верификацию в рамках пострегистрационных исследований. Столь оперативный выход на рынок стал возможен благодаря уникальной японской системе ускоренного лицензирования продуктов регенеративной медицины.
Министр здравоохранения Кэнитиро Уэно и профессор Яманака акцентировали внимание на том, что данные разработки знаменуют начало новой эры в медицине, однако повсеместное внедрение подобных высокотехнологичных методов потребует осторожности и накопления долгосрочных статистических данных.
Источник: iXBT
