Исследователи из медицинской школы им. Льюиса Каца при Темпльском университете объявили о победе над вирусом иммунодефицита человека при помощи генной инженерии. Им удалось удалить ДНК вируса из организма животного. Это – критический шаг на пути к созданию лечения ВИЧ.
Вирус иммунодефицита впервые был открыт в начале 1980-х годов. Он является инфекционным и передаётся посредством биологических жидкостей заражённого человека к здоровому через повреждения кожи или слизистой. Генетики установили, что вирус впервые образовался где-то в районе 1920-х годов в Западной и Центральной Африке южнее Сахары, и передался от обезьян к человеку. Самый первый зарегистрированный случай появления ВИЧ в крови датирован 1959 годом – именно тогда у пациента взяли кровь, в которой в дальнейшем обнаружили этот вирус.
Вирус вызывает синдром приобретённого иммунодефицита – он поражает клетки иммунной системы, в результате чего она перестаёт нормально работать и не может успешно бороться с заболеваниями.
Существующая на данный момент терапия вируса включает приём нескольких лекарств, которые подавляют развитие болезни (антиретровирусная терапия). И если без неё смерть наступает в среднем через 9—11 лет после заражения, то при приёме лекарств продолжительность жизни пациента составляет 70—80 лет, что сравнимо со средней продолжительностью во многих странах. Однако лекарства не могут вылечить вирус – он встраивает свою ДНК в клетки организма, и таким образом воспроизводит свои копии.
Но в последнее время одной из наиболее активно развивающихся генетических технологий является CRISPR-Cas9, использующая белок Cas9, и позволяющая редактировать геном живого организма. Она появилась совсем недавно, в 2012 году, но уже зарекомендовала себя как простая и эффективная. С её помощью в лабораториях редактировали геном мышей, плодовых мушек, нематод и других.
Эта технология отлично подходит для борьбы с подвидом вируса ВИЧ-1 (наиболее распространённым и патогенным видом). Её уже успешно проверили на живых клетках. В данной работе учёные экспериментировали над трансгенными крысами и мышами, у которых вирус был интегрирован в геном каждой клетки тела. Для редактирования генов использовали вирусный вектор аденоассоциированного вируса (recombinant adeno-associated viral, rAAV).
Через две недели после организации доставки генов вирусом, учёные исследовали ткань, собранную у подопытных зверушек. Исследование показало, что вирус был успешно вырезан из всех тканей организма, включая мозг, сердце, почки, печень, селезёнку, лёгкие и клетки крови. Лечение значительно уменьшило количество РНК вируса в лимфоцитах, что говорит о критическом воздействии технологии на вирус.
«Возможность системы rAAV проникать во многие органы, включая содержащие геном ВИЧ-1, и редактировать ДНК вируса – это важный признак того, что наша стратегия может избежать реактивации со стороны вируса от новозаражённых клеток и, потенциально, служить лечением для пациентов с ВИЧ»,- пояснил доктор Камел Кхалили [Kamel Khalili], ведущий исследователь в работе.
Сейчас учёные планируют проверять свою технологию на более крупных группах подопытных животных. Клинические испытания на людях могут начаться уже через несколько лет.
